今年4月，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准了信念医药全资子公司上海信致医药科技有限公司所申报的波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）上市，适用于治疗成年中重度血友病B患者。近日，波哌达可基注射液定价出炉——9.3万元/瓶，具体用药剂量需根据患者体重计算——以70kg体重患者为例，其单次治疗需使用约44瓶。
该药物是一款静脉给药AAV的基因治疗药物，AAV搭载的目的基因（治疗基因）可过表达人凝血因子IX（hFIX），从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到 “一次给药、长期有效” 的治疗及预防出血效果。据悉，该药物是国内最早开展临床试验的AAV基因治疗药物之一，从2019年就开始IIT临床研究（NCT04135300），IIT临床研究结果显示此疗法具有良好的安全性和有效性，给药后，受试者体内凝血因子IX（hFIX）水平显著提高，血液中hFIX水平长期稳定，患者年化出血率显著降低，且无明显的不良反应出现，现有临床数据显示其疗效可持续获益超过五年。此外，Ⅲ期确证性临床研究的受试者均已完成了给药后52周的随访，研究结果表明，其安全性和有效性均达到了预期目标。
就定价来看，在全球范围内，基因疗法的高价是普遍现象，欧美已批准上市多款价格超过千万人民币的基因治疗药物。相较之下，波哌达可基注射液在中国的售价相对较低，其价格仅为美国同类AAV基因治疗药物Hemgenix的11%。
为了进一步减轻患者的经济负担，让更多患者能够承受这种新型治疗方式，北京病痛挑战公益基金会发起了慈善援助项目，确保符合条件且成功入组的患者只需自费购买30瓶药品，超出部分由项目免费提供。这意味着患者自费承担的治疗费用上限为279万元。同时，信念医药联合合作伙伴武田，正在积极推动多方协作，探索多元化的支付方式和疗效保险等创新模式，以进一步提升患者对这一疗法的可及性。