Olezarsen是一种反义寡核苷酸，与饮食辅助使用可降低家族性乳糜微粒血症综合征成人的甘油三酯水平。

【背景】
Olezarsen 是一种反义寡核苷酸，靶向载脂蛋白 C-III（APOC3, apoC-III）的信使 RNA（mRNA）。载脂蛋白 C-III 是肝脏中血浆甘油三酯水平的关键调节剂。Olezarsen通过减少 APOC3 的产生来降低血浆甘油三酯水平。
Olezarsen 与含有三个 N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）残基的配体结合，从而能够递送至肝细胞。6 2024年 12 月 19 日，Olezarsen 获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征。目前，该药物也正在研究其用于治疗高脂血症的疗效。
【适应症】
Olezarsen 适用于作为饮食辅助疗法，降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人的甘油三酯。
【药效学】
每四周给 FCS 患者服用 80 毫克剂量的 olezarsen 后，患者空腹载脂蛋白 C-III（APOC3，apoC-III）降低。
【作用机制】
载脂蛋白 C-III（APOC3, apoC-III）通过脂蛋白脂肪酶（LPL）依赖性和非依赖性机制调节肝脏对富含甘油三酯的脂蛋白的吸收。除了这一重要作用外，apoC-III 还与血管壁炎症和高甘油三酯血症等病理生理反应有关，使其成为疾病和药物研究中理想的治疗靶点。
Olezarsen 是一种 ASO-GalNAc3 结合物，可与 apoC-III mRNA 结合，导致 mRNA 降解，进而降低血清 apoC-III 蛋白水平。apoC-III 蛋白水平的降低可增加血浆甘油三酯和极低密度脂蛋白（VLDL）的清除率。
【剂量与给药】
成人
皮下注射，注射至腹部或大腿前侧；也可注射至上臂（由医护人员或护理人员注射）。每月一次，每次80毫克。
孩子们
不成立。
【注意事项】
如果出现过敏反应，请停用。严重肾功能不全或终末期肾病（ESRD）。中度或重度肝功能不全。孕妇。哺乳期妇女。
【如何储存？】
将 Tryngolza 自动注射器存放在原包装盒内，并放入冰箱，温度为 36°F 至 46°F (2°C 至 8°C)。
（1）Tryngolza 还可在原包装箱内于 59°F 至 86°F（15°C 至 30°C）的室温下保存长达 6 周。
（2）不要让 Tryngolza 的温度超过 86°F (30°C)。
（3）如果 Tryngolza 自动注射器在室温下保存超过 6 周，请将其丢弃。
（4）不要冻结。
（5）请勿将 Tryngolza 自动注射器暴露在热源下。
（6）避光保存。
将 Tryngolza 自动注射器放在纸箱中直至准备使用。
（1）请勿在取下透明盖的情况下存放自动注射器。
（2）请将 Tryngolza 和所有药物放在儿童接触不到的地方。
【成分】
有效成分：奥利扎砷钠。
非活性成分：磷酸氢二钠、氯化钠、磷酸二氢钠（用于维持 pH 值并提供张力）和注射用水。溶液可能包括盐酸和/或氢氧化钠，用于调节 pH 值。
可采用 Tryngolza 单剂量自动注射器 80 mg/0.8 mL
【不良反应】
olezarsen 的常见副作用包括注射部位反应，如发红和疼痛、血小板计数降低（可能影响血液凝固）以及关节疼痛和僵硬。
香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。