国家药品监督管理局-药物临床试验登记与信息公示平台登记了一项用于治疗CMT1A的临床试验，详细信息如下：
本项目由天士力基因网络药物创新中心有限公司申办，拟入组1A型腓骨肌萎缩症患者176例，已在全国25家医院进行。
【药物简介】
PXT3003是由（RS）-巴氯酚、盐酸纳曲酮和D-山梨醇低剂量固定配伍组成的复方制剂，三种主要成分均为上市多年的药物。(RS)-巴氯酚于1977年被FDA批准用于治疗不同疾病引起的骨骼肌痉挛，在中国于1998年上市；盐酸纳曲酮于1984年被FDA批准用于治疗阿片类药物和酒精依赖，在中国于2000年上市；D-山梨醇于1978年被FDA批准作为治疗便秘的药品（山梨醇冲洗剂），并且作为医用辅料及食品添加剂在全球范围内广泛使用。
【招募主要条件】
参加本临床研究需要至少符合下列条件：
（1） 男性或女性，年龄16~65周岁；
（2） 已确诊或怀疑的CMT1A患者；
（3） 2< CMTNS-V2评分（腓骨肌萎缩症神经病变评分）≤18；
（4） 至少为足背屈肌无力（临床评估）；
（5） 尺神经运动神经传导速度>15 m/秒；
（6） 自愿参加临床试验，签署知情同意书，且能够理解和遵守研究程序。
详细信息可检索：http://www.chinadrugtrials.org.cn/index.html
可以查询登记号CTR20211722，或直接搜索PXT3003，了解更多信息。