氯苯唑酸（Vyndaqel）简介
氯苯唑酸（Vyndaqel）是一款治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性病的药物，也是全球患者关注较多的药物，作为一款治疗效果以及安全性都非常不错的药物，已经获得了全球多个国家的认可，下面就让我们一起来详细的了解一下这款氯苯唑酸（Vyndaqel）究竟怎么样吧。
2011年，欧盟批准了氯苯唑酸（Vyndaqel）用于治疗1期症状性多发性神经病(ATTR-PN)成人患者的甲状腺素淀粉样变性，以延缓周围神经功能损害。是为了方便患者而开发的一种胶囊，以便每日服用一粒。
在美国，氯苯唑酸（Vyndaqel）已经获得FDA批准，成为首个也是唯一一个治疗ATTR-CM的药物。氯苯唑酸（Vyndaqel）是首创的转甲状腺素蛋白稳定剂，是一种疗效突出的口服制剂。

氯苯唑酸（Vyndaqel）相关临床
氯苯唑酸（Vyndaqel）在欧盟的适应症扩展申请，是基于关键性三期临床研究，这是一项调查ATTR-CM药理学疗法方面第一个，也是唯一一个成功完成全球性、随机、双盲、安慰剂对照临床试验，此次试验共纳入了441例患者，其中包括变异型以及遗传型的ATTR-CM患者，还有野生型ATTR-CM患者。
主要分析结果显示，在30个月治疗期间：
(1)与安慰剂相比，氯苯唑酸（Vyndaqel）显著降低了野生型和遗传型ATTR-CM患者的全因死亡和心血管相关住院率(p=0.0006)。
(2)与安慰剂组相比，氯苯唑酸（Vyndaqel）将全因死亡率和全因住院率分别降低30%(p=0.026)和32%(p<0.0001)。
(3)与安慰剂相比，氯苯唑酸（Vyndaqel）降低了所有亚组的全因死亡风险：野生型亚组(HR=0.71，95%CI:0.474-1.052)和遗传型亚组(HR=0.69，95%CI:0.408-1.167)中死亡风险分别降低29%和31%。
(4)横跨野生型和遗传型亚组，与安慰剂相比，氯苯唑酸（Vyndaqel）使6分钟步行试验(6MWT)评价的患者活动能力和堪萨斯城心肌病问卷(KCCQ)评价的患者生活质量各个方面的降低表现出一致的减少。
(5)研究中，氯苯唑酸（Vyndaqel）的耐受性良好，并与安慰剂具有可比的安全性。

总结
由于氯苯唑酸（Vyndaqel）较为突出的治疗效果以及可观的安全性，CHMP对氯苯唑酸（Vyndaqel）治疗ATTR-CM的积极评价反映了医疗行业对氯苯唑酸（Vyndaqel）的重视，氯苯唑酸（Vyndaqel）能够显著的降低患者的死亡率以及心血管疾病相关的住院频率，氯苯唑酸（Vyndaqel）获批意味着ATTR-CM治疗领域的一个突破。
国内由于还没有上市氯苯唑酸（Vyndaqel），因此国内的患者想要购买氯苯唑酸（Vyndaqel）的话只能通过国外医疗服务机构（如：医伴旅）获取。