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Reblozyl治疗β地中海贫血/骨髓增生异常综合症相关贫血

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2020年,欧盟委员会(EC)批准了Reblozyl(luspatercept),用于成人患者治疗β地中海贫血(β-thalassemia)和骨髓增生异常综合症(MDS)相关的贫血。具体为:(1)用于成人患者治疗与β地中海贫血相关的输血依赖性贫血;(2)用于骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞(ring sideroblast,RS)、不适合或对促红细胞生成素(EPO)应答不足的极低、低、中危MDS成人患者,治疗MDS导致的输血依赖性贫血。


1楼2021-02-03 16:55回复
    Reblozyl治疗β地中海贫血和MDS相关贫血的疗效和安全性,分别在关键性III期BELIEVE和MEDALIST研究中得到了证实。BELIEVE研究在输血依赖性β地中海贫血患者中开展,MEDALIST研究在极低至中位MDS患者中开展。这2项研究均达到了主要终点和全部关键次要终点。结果显示,与安慰剂组相比,luspatercept治疗组患者输血负担显著减少。


    2楼2021-02-03 16:56
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