加利福尼亚圣地亚哥-生物制药公司Pipeline Therapeutics专注于神经再生的一流小分子的开发和商业化，于2020年7月26日宣布启动公司主要候选药物PIPE-505的1 / 2a期试验，一种小分子伽马分泌酶抑制剂（GSI），以治疗嘈杂环境中的听觉语音相关的感觉神经性听力损失（SNHL）。
1 / 2a期临床试验有望招募24名成年患者，并将以单侧鼓室内PIPE-505对SNHL伴发SNHL的患者进行随机，双盲，安慰剂对照，安全性，药代动力学和初步疗效研究。
Pipeline预计将于2021年初宣布这项试验的主要结果。
“我很高兴宣布PIPE-505的1 / 2a期临床试验的启动，这标志着该公司成为我们进入诊所的第一个程序对于该公司而言是一个重要的里程碑。我非常期待在2021年初分享这项研究的主要结果。” Pipeline Therapeutics总裁兼首席执行官Carmine Stengone说。
“在Pipeline，我相信我们召集了世界上最重要的突触形成，髓鞘再生和轴突修复专家，PIPE-505只是许多计划的候选药物中的第一个，旨在在迄今无法治愈的神经系统疾病患者中再生关键的CNS途径。PIPE-505的双重作用机制涉及耳蜗突触的修复和对听力质量和敏感性至关重要的外毛细胞的再生，该小分子独特地定位成可解决SNHL中常见的两个主要耳蜗元件。因此，我们相信PIPE-505对于患有这种听力损失的患者具有巨大的潜力，这是一种潜在的治疗方法，据我们估计，仅在美国，这种治疗方法就大约有1000万。”
– Carmine Stengone，管道疗法总裁兼首席执行官
“我很高兴能参与这项临床研究，不仅是因为迄今为止该程序产生了令人鼓舞的临床前数据，而且还因为这种专门设计的分子对于几乎没有或几乎没有治疗的患者群体具有巨大的潜力堪萨斯大学医学中心耳鼻咽喉头颈外科部门的医学博士Hinrich Staecker教授说。
“ PIPE-505的治疗重点是耳蜗突触再生，它有可能通过辅助信噪比处理（据信继发于耳蜗突触病而引起的听力障碍）来改善对语音的理解。”
关于1 / 2a期试验
该试验是一项PIPE-505或安慰剂的随机，双盲研究，单次鼓膜内注射单次给药，用于患有与噪声相关的听力损失的受试者。这项研究的主要结局指标是安全性，定义为从基线到随访3个月发生的治疗紧急不良事件的发生。初步疗效将通过听力测定和其他听力测试进行评估，以探究单侧鼓室内单次注射PIPE-505对信噪比处理，听力阈值和耳蜗功能的电生理学测量的影响。
关于管道治疗学
Pipeline Therapeutics是一家生物制药公司，致力于神经再生的一流小分子的开发和商业化，包括突触发生，髓鞘再生和轴突修复。该公司的主要临床计划PIPE-505目前正在将患者招入1 / 2a期研究，以治疗与语音中噪声相关的轻度至中度感音神经性听力损失（SNHL）。该公司还有一系列针对各种神经系统疾病的计划，包括开发候选药物PIPE-307，该药物专注于髓鞘再生以治疗多发性硬化症。
资料来源：Pipeline Therapeutics
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