旨在消除乙肝病毒 cccDNA 和灭活整合的 HBV DNA的基因编辑疗法-PBGENE-HBV获FDA批准在美国开展临床1期
PBGENE-HBV是Precision全资拥有的体内基因编辑项目，正在一项全球首次人体临床试验中进行研究，该试验旨在潜在治愈慢性乙型肝炎感染。目前，据估计，全球有 3 亿人患有慢性乙型肝炎。PBGENE-HBV 是第一个也是唯一一个进入临床研究的潜在治愈基因编辑项目，专门设计用于消除 cccDNA 和灭活整合的 HBV DNA。
PBGENE-HBV的基本信息
PBGENE-HBV 为首个且唯一进入临床研究的潜在治愈性基因编辑项目，PBGENE-HBV专为清除共价闭合环状DNA（cccDNA）并灭活整合HBV DNA而设计，其脂质纳米颗粒递送技术由Acuitas Therapeutics Inc.提供。
PBGENE-HBV的作用机制
PBGENE-HBV是首个且唯一进入临床研究的、旨在直接清除乙肝病毒共价闭合环状DNA (cccDNA) 并灭活整合的HBV DNA的基因编辑疗法，目标是实现乙肝的完全治愈。
PBGENE-HBV的临床研究进展
ELIMINATE-B 试验：
临床1期ELIMINATE-B研究目前正在摩尔多瓦、香港和新西兰的世界级研究中心招募HBeAg阴性慢性乙型肝炎患者，近日，其获得FDA批准在美国开始临床试验研究。
该研究的目的是确定安全消除 cccDNA 和灭活整合 HBV DNA 的最佳剂量和剂量给药次数。
随着监管部门的批准，Precision预计将该研究扩展到美国和英国的临床试验地点，并继续加快1期研究中遗传多样性患者群体的招募和评估。
早期公布的临床试验研究显示 I 期临床（ELIMINATE-B）最低剂量组结果亮眼。
患者情况： 队列1纳入3名HBeAg阴性、正在接受核苷（酸）类似物治疗、基线HBsAg≥200 IU/mL（实际范围562-11,813 IU/mL）的慢性乙肝患者。患者感染年龄、感染时长和基线HBsAg水平各异。
给药方案： 每名患者接受3次0.2 mg/kg剂量的PBGENE-HBV静脉输注，每次间隔约8周。
安全性： 结果非常积极。所有患者耐受性良好，无严重不良事件（SAE）、无剂量限制性毒性（DLT）、无高于2级的治疗相关不良事件（AE），也未观察到具有临床意义的实验室指标异常（包括肝酶和血小板）。
有效性： 所有3名患者在接受治疗后均观察到HBsAg的显著下降（最佳降幅：患者1：56%/0.36 log, 患者2：69%/0.51 log, 患者3：47%/0.28 log）。 患者1的效果尤为突出，实现了持续约50% (0.3 log) 的HBsAg下降，并且在首次给药后7个月（数据截止日期2025年7月28日）仍维持此水平（见图）。
参考文献：
[lbk]1[rbk]FDA官网
[lbk]2[rbk]Precision官网
[lbk]3[rbk]其它公开信息
PBGENE-HBV是Precision全资拥有的体内基因编辑项目，正在一项全球首次人体临床试验中进行研究，该试验旨在潜在治愈慢性乙型肝炎感染。目前，据估计，全球有 3 亿人患有慢性乙型肝炎。PBGENE-HBV 是第一个也是唯一一个进入临床研究的潜在治愈基因编辑项目，专门设计用于消除 cccDNA 和灭活整合的 HBV DNA。
PBGENE-HBV的基本信息
PBGENE-HBV 为首个且唯一进入临床研究的潜在治愈性基因编辑项目，PBGENE-HBV专为清除共价闭合环状DNA（cccDNA）并灭活整合HBV DNA而设计，其脂质纳米颗粒递送技术由Acuitas Therapeutics Inc.提供。
PBGENE-HBV的作用机制
PBGENE-HBV是首个且唯一进入临床研究的、旨在直接清除乙肝病毒共价闭合环状DNA (cccDNA) 并灭活整合的HBV DNA的基因编辑疗法，目标是实现乙肝的完全治愈。
PBGENE-HBV的临床研究进展
ELIMINATE-B 试验：
临床1期ELIMINATE-B研究目前正在摩尔多瓦、香港和新西兰的世界级研究中心招募HBeAg阴性慢性乙型肝炎患者，近日，其获得FDA批准在美国开始临床试验研究。
该研究的目的是确定安全消除 cccDNA 和灭活整合 HBV DNA 的最佳剂量和剂量给药次数。
随着监管部门的批准，Precision预计将该研究扩展到美国和英国的临床试验地点，并继续加快1期研究中遗传多样性患者群体的招募和评估。
早期公布的临床试验研究显示 I 期临床（ELIMINATE-B）最低剂量组结果亮眼。
患者情况： 队列1纳入3名HBeAg阴性、正在接受核苷（酸）类似物治疗、基线HBsAg≥200 IU/mL（实际范围562-11,813 IU/mL）的慢性乙肝患者。患者感染年龄、感染时长和基线HBsAg水平各异。
给药方案： 每名患者接受3次0.2 mg/kg剂量的PBGENE-HBV静脉输注，每次间隔约8周。
安全性： 结果非常积极。所有患者耐受性良好，无严重不良事件（SAE）、无剂量限制性毒性（DLT）、无高于2级的治疗相关不良事件（AE），也未观察到具有临床意义的实验室指标异常（包括肝酶和血小板）。
有效性： 所有3名患者在接受治疗后均观察到HBsAg的显著下降（最佳降幅：患者1：56%/0.36 log, 患者2：69%/0.51 log, 患者3：47%/0.28 log）。 患者1的效果尤为突出，实现了持续约50% (0.3 log) 的HBsAg下降，并且在首次给药后7个月（数据截止日期2025年7月28日）仍维持此水平（见图）。
参考文献：
[lbk]1[rbk]FDA官网
[lbk]2[rbk]Precision官网
[lbk]3[rbk]其它公开信息
